Síndrome de Down: una molécula dirigida a los trastornos cognitivos, entra en la fase decisiva de los ensayos clínicos - Jérôme Lejeune
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Síndrome de Down: una molécula dirigida a los trastornos cognitivos, entra en la fase decisiva de los ensayos clínicos

Compartimos el comunicado de prensa de la Fundación y el Instituto Jérôme Lejeune de 19 de abril de 2021

En los últimos años se ha avanzado mucho en la comprensión de las causas de la discapacidad intelectu al en las personas con síndrome de Down, pero la investigación también está dirigida a mejorar las funciones cognitivas y de aprendizaje de las personas afectadas.

Esta es la ambición de la Fundación Jérôme Lejeune, que trabaja desde hace 25 años en la búsqueda de un tratamiento, basándose en la experiencia (expertise) y conocimientos de su Consejo y dirección científica, así como la de los profesionales del Instituto Lejeune que atienden a más de 11.00 pacientes en la sede de París.

También financia numerosos proyectos de investigación centrados en esta carrera contra la discapacidad intelectual. Aelis Farma, una empresa de biotecnología creada en 2014, especializada en el tratamiento de enfermedades neurológicas, ha llegado más allá del proyecto inicial de los investigadores con el desarrollo de una nueva clase de fármaco, los “inhibidores específicos del receptor CB1-SSi”, entre los que se encuentra la molécula AEF0217.

La molécula AEF0217 y el proyecto ICOD

Desde 2013 la Fundación Jérôme Lejeune ha participado en los trabajos iniciales de investigación y en los complementarios en 2019, en paralelo al desarrollo farmacéutico de esta molécula por parte de Aelis Farma. Algunas de las muestras necesarias proceden del BioJeL® biobanco del Instituto Jérôme Lejeune. La molécula AEF0217, que se dirige a los trastornos cognitivos de las personas con síndrome de Down 1,está siendo evaluada y desarrollada en el marco del proyecto ICOD (Improving COgnition in Down syndrome), coordinado por el Instituto de Investigación Médica del Hospital del Mar en España.

La Comisión Europea, a través de su programa de investigación y desarrollo Horizonte 2020, acaba de conceder casi 6 millones de euros a un consorcio europeo al que pertenece Aelis Farma. Esta financiación permitirá probar la molécula AEF0217 en seres humanos durante los próximos cinco años, en ensayos clínicos de fase 1 y 2. Participarán cinco centros clínicos de España, Italia y Francia, incluido el Instituto Jérôme Lejeune de París. Para el profesor Rafael de la Torre, coordinador del proyecto ICOD, ” La AEF0217 ofrece la perspectiva de una alta eficacia terapéutica, junto con una excelente tolerabilidad, un criterio esencial en la atención de personas tan vulnerables como las que tienen síndrome de Down. Estamos muy satisfechos de que el proyecto ICOD haya recibido esta importante financiación que nos permitirá acelerar de forma significativa el desarrollo de este innovador enfoque terapéutico

Catherine Lemonnier, Directora de Investigación de la Fundación Jérôme Lejeune, ha señalado que: “Los primeros resultados de este objetivo terapéutico han quedado demostrados por investigadores de Barcelona con la ayuda de la Fundación Jérôme Lejeune. La empresa Aelis Farma ha desarrollado una nueva clase de terapias, entre las que se encuentra el AEF 217, que ha definido su eficacia en varios modelos animales con de síndrome de Down.

La Fundación Jérôme Lejeune sigue con gran interés y atención las distintas etapas de desarrollo en el hombre , etapas esenciales y necesarias para confirmar la buena tolerancia de las personas con Síndrome de Down y la eficacia de esta nueva molécula AEF0217 sobre la capacidad de aprendizaje de estas personas. El Instituto Jérôme Lejeune participa en las diferentes reuniones del consorcio (comunicación y reuniones científicas) y debe formar parte del programa de investigación clínica de fase 2 a partir de 2023.

1-Probada en animales, esta molécula reduce selectivamente la hiperactividad del receptor CB1 sin modificar su actividad basal, es decir, sin inducir efectos secundarios en el comportamiento. El CB1 es el principal receptor del sistema endocannabinoide, responsable de la regulación de un gran número de procesos fisiológicos y cognitivos. Estudios recientes han demostrado la relación entre la hiperactividad de este receptor y el déficit cognitivo de las personas con síndrome de Down.

CP-Trisomie-21-une-molecule-qui-cible-les-troubles-cognitifs-entre-dans-letape-decisive-des-essais-cliniques_V2



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